IRD - 会社概要
Opus Genetics, Inc.は、臨床段階の眼科バイオ医薬品企業であり、遺伝性網膜疾患(IRD)の治療のための治療法の開発および商業化に注力しています。同社は、LCA5関連IRDの治療を目的とした第1/2相臨床試験中の早発型網膜変性症であるOPGx-LCA5、およびBEST1関連網膜疾患の治療を目的としたOPGx-BEST1を開発しています。また、同社は複数の前臨床IRDプログラムも開発しており、RHO変異による常染色体優性網膜色素変性症を標的とした遺伝子治療OPGx-RHO、網膜脱水素酵素遺伝子の変異による網膜ジストロフィー患者のタンパク質発現の回復と機能低下の抑制を目的としたOPGx-RDH12、MERTK IRDの治療用AAVベクターであるOPGx-MERTK、ニコチンアミドモノヌクレオチドアデニリルトランスフェラーゼ1遺伝子の変異による小児網膜変性疾患患者の機能低下を抑制するための遺伝子補充療法OPGx-NMNAT1、CNGB1遺伝子の変異による網膜色素変性症のためのAAV遺伝子治療OPGx-CNGB1などがあります。さらに、散瞳の回復や老視、薄暗い場所や夜間の視覚障害の治療のためのフェントラミン点眼液、糖尿病性網膜症の治療のためのRef-1阻害剤である低分子化合物APX3330も開発しています。同社は以前はOcuphire Pharma, Inc.として知られていました。Opus Genetics, Inc.は2018年に設立され、ノースカロライナ州ダーラムに本社を置いています。
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